自身免疫性疾病是指一类免疫系统错误识别自身健康组织与器官并加以攻击所引发的疾病，导致慢性炎症及组织损伤。这类疾病已成为全球药物市场的第二大治疗领域，仅次于肿瘤治疗。根据Frost&Sullivan的预测，到2030年，全球自身免疫性疾病药物市场规模预计将达到1760亿美元，这一增长主要源于自身免疫性疾病发病率的上升以及对创新疗法的强烈需求。为加速自身免疫性疾病疗法的研发，尊龙凯时对不同疾病的药物靶点信息进行了全面梳理，并对相关靶点进行了细致分类，以帮助您及时掌握药物研发的最新动态。

一、骨、关节类

类风湿关节炎（Rheumatoid Arthritis, RA）是一种慢性、对称性、炎症性自身免疫性疾病，主要影响关节并导致疼痛、肿胀和晨僵，最终可能引发关节功能障碍。全球约有1%的人口受到该病影响，女性的患病率是男性的2至3倍。目前的治疗手段包括非甾体抗炎药（NSAIDs）、病情改善抗风湿药物（DMARDs）及皮质类固醇。近年来，创新的TNF抑制剂和小分子治疗药物（如JAK抑制剂）已显著改善了患者的治疗效果。

强直性脊柱炎（Ankylosing Spondylitis, AS）主要影响脊柱关节，以慢性炎症为特征。原先认为其在男性中发病率更高，但研究显示男女之间无显著差异。强直性脊柱炎与HLA-B27基因相关，HLA-B27阳性人群的患病率约为5%至6%。近年来，针对该病的新疗法陆续问世，特别是TNF抑制剂和小分子JAK抑制剂，在改善症状及功能方面发挥了重要作用。

二、皮肤类

银屑病（Psoriasis, Ps）是一种慢性、复发性、炎症性自身免疫性皮肤病，特征为皮肤细胞过度增殖和免疫系统异常激活。全球约2-3%的人群受到此病影响，并常与银屑病关节炎相关。这种疾病的发病机制涉及免疫失调，靶向治疗主要针对细胞因子（如TNF-α、IL-17、IL-23）及信号通路。目前，针对银屑病的多个靶向药物已上市或在研发中，特别是生物制剂和小分子药物。

三、系统性疾病

系统性硬皮病（Systemic Sclerosis, SSc）是一种慢性全身性自身免疫性疾病，以皮肤和内脏器官的纤维化和血管病变为特征。研究集中在缓解纤维化及调节免疫反应的靶向药物开发。近来的研究热点涉及CD19、CD20及TGF-β等关键信号通路，以改善患者预后。

系统性红斑狼疮（Systemic Lupus Erythematosus, SLE）则是另一种常见的自身免疫性疾病，主要影响育龄期女性。生物制剂（如贝利尤单抗）及小分子药物（如BTK抑制剂）在临床试验中表现出良好的疗效，为患者带来了新的希望。

四、神经系统疾病

多发性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）是涉及中枢神经系统的慢性自身免疫性疾病，主要特征是免疫系统攻击髓鞘。治疗主要集中在减轻炎症和调节免疫反应，以保护神经组织，单克隆抗体和小分子抑制剂在此方面展现了良好前景。

格林-巴利综合征（Guillain-Barré Syndrome, GBS）则是一种罕见的自身免疫性疾病，免疫系统攻击周围神经，治疗主要通过调节免疫反应来进行，以减轻症状和保护神经。

五、消化系统疾病

克罗恩病（Crohn’s Disease, CD）和溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis, UC）均是常见的炎症性肠病，生物制剂及小分子药物已被广泛应用于临床治疗中，有效改善了患者的病情。

六、内分泌疾病

1型糖尿病（Type 1 Diabetes, T1D）是一种由自身免疫反应引起的疾病，靶向治疗目前正在取得重大进展，旨在改善病情和恢复胰腺功能。

七、肾脏疾病

狼疮性肾炎（Lupus Nephritis, LN）是系统性红斑狼疮的重要并发症，新兴治疗选择为患者提供了新的希望。免疫球蛋白A肾病（IgA Nephropathy, IgAN）也正迎来治疗新选择，以满足患者需求。

八、肌肉疾病

重症肌无力（Myasthenia Gravis, MG）是一种影响骨骼肌的神经肌肉疾病，最新研究专注于免疫系统及神经肌肉连接的治疗方法，显著改善了患者症状。

九、眼部疾病

视神经脊髓炎（Neuromyelitis optica, NMO）是一种特征明显的自身免疫性疾病，最新的靶向药物被批准用于治疗，为患者带来了新的希望。

尊龙凯时在自身免疫性疾病的研究及治疗方面致力于创新，提供先进的产品和解决方案，以满足全球患者不断增长的治疗需求。